Selon une étude publiée dans Neurobiology of Disease, des chercheurs de l'Oregon Health & Science University auraient ont
découvert une maladie naturelle chez les singes qui imite une maladie
neurodégénérative mortelle chez les enfants. Selon eux, cette une conclusion promet
de développer de nouvelles thérapies géniques pour traiter la maladie de Batten.
La maladie de Batten est le nom
commun d'une vaste classe de maladies rares, mortelles et héréditaires
du système nerveux connues sous le nom de lipofuscinose neuroïde
neuronale (neuronal ceroid lipofuscinosis, NCL). Les NCL sont responsables de la majorité des maladies neurodégénératives du cerveau qui affectent les enfants
Selon les chercheurs, la maladie affecte la
fonction des organites dans les cellules appelées lysosomes, qui
décomposent normalement les déchets comme une poubelle cellulaire. Mais
lorsque le gène CLN7 est muté, les lysosomes produisent une forme
brisée de protéine impliquée dans l'élimination des déchets. Cela
provoque une accumulation de matière indésirable dans les lysosomes, ce
qui conduit les cellules à devenir malades et à dégénérer.
La
plupart des formes de la maladie commencent dans l'enfance. Beyond Batten Disease Foundation rapporte que les
symptômes courants incluent la perte de vision, les convulsions, les
difficultés d'élocution et de motricité, l'apprentissage ralenti et les
changements de personnalité. Finalement,
les enfants atteints de la maladie de Batten deviennent aveugles, en
fauteuil roulant, alités, incapables de communiquer et perdent la
majorité de leurs fonctions cognitives. Les enfants atteints succombent généralement à cette maladie mortelle à l'adolescence. Selon les chercheurs, la maladie affecte vraiment l'ensemble du cerveau, le cervelet et le cortex étant particulièrement vulnérables
Selon les chercheurs, des
traitements antérieurs contre la maladie de Batten ont été testés chez
des souris génétiquement modifiées par la mutation responsable de la
maladie. Cependant,
la découverte d'une maladie naturelle chez une population animale
étroitement liée à l'homme offrirait des opportunités beaucoup plus
prometteuses pour évaluer avec précision les thérapies humaines.
Rappelons qu'en
2007, des chercheurs avaient effectué les premières greffes de cellules souches neuronales
chez des patients humains dans le cadre d'un essai clinique visant à
traiter la maladie de Batten
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