Selon une étude publiée dans Cell Stem Cell, des chercheurs de l'University of California, Los Angeles auraient créé une méthode de modification des cellules souches du sang afin d'inverser la mutation génétique à l'origine du syndrome auto-immun menaçant le pronostic vital appelé syndrome IPEX.
Comme le soulignent les chercheurs, IPEX est provoqué par une mutation qui empêche un gène appelé FoxP3 de fabriquer une protéine nécessaire aux cellules souches du sang pour produire des cellules immunitaires appelées cellules T régulatrices. Les cellules T régulatrices contrôlent le système immunitaire du corps. Sans elles, le système immunitaire s'attaque aux tissus et aux organes de l'organisme, ce que l'on appelle l'auto-immunité.
Les chercheur sont ajouté une copie normale du gène FoxP3 aux cellules souches du sang, qui peuvent produire tous les types de cellules sanguines.Ces derniers ont corrigé la mutation génétique chez la souris avec une version d'IPEX similaire à la version humaine de la maladie et a restauré une régulation immunitaire adéquate.
Afin d'obtenir la copie normale du gène FoxP3 à la place voulue dans les cellules souches du sang, les chercheurs ont utilisé un outil appelé vecteur viral, un virus spécialement modifié capable de transmettre des informations génétiques au noyau d'une cellule sans provoquer d'infection virale. Les chercheurs ont conçu le vecteur viral utilisé dans l'étude de sorte que le gène ne soit activé que dans les cellules T régulatrices, mais pas dans d'autres types de cellules. Selon les chercheurs, les résultats pourraient les aider à mieux comprendre ou à mettre au point de nouveaux traitements pour d'autres maladies auto-immunes telles que la sclérose en plaques ou le lupus
Le nom IPEX signifie dysrégulation immunitaire, polyendocrinopathie, entéropathie, liée à l'X. Le syndrome peut affecter les intestins, la peau et les glandes productrices d'hormones telles que le pancréas et la thyroïde, ainsi que d'autres parties du corps. Selon les chercheurs, il est généralement diagnostiqué au cours de la première année de vie et peut mettre la vie en danger au cours de la petite enfance. IPEX peut être traité avec une greffe de moelle osseuse, mais il peut être difficile de trouver un donneur compatible, et la procédure de greffe est souvent risquée car les personnes atteintes d'IPEX peuvent être très malades.
Pour l'étude, étude, les chercheurs ont utilisé des vecteurs viraux pour délivrer des copies normales du gène FoxP3 dans le génome des cellules souches du sang de la souris afin qu'elles produisent des cellules T régulatrices fonctionnelles. Peu de temps après le traitement, toutes les souris participant à l'étude étaient pratiquement exemptes de symptômes IPEX.
Les chercheurs ont découvert que si la protéine FoxP3 est activée dans les cellules souches du sang, le système du sang total fonctionne de manière anormale. Les chercheurs ont également introduit leur vecteur de ciblage IPEX dans des cellules souches de sang humain, puis les ont transfusées à des souris sans système immunitaire. Les cellules souches du sang humain étaient capables de produire des cellules T régulatrices qui activaient le vecteur.
Les chercheurs mentionnent, en terminant, que les résultats sont prometteurs et qu'ils espèrent tester cette approche chez des patients humains. Ils soulignent également que pour traiter les humains avec IPEX, les cellules souches du sang seraient retirées de la moelle osseuse des patients atteints de IPEX. Ensuite, la mutation FoxP3 serait corrigée en laboratoire à l'aide du vecteur de ciblage IPEX. Les patients recevraient une greffe de leurs propres cellules souches sanguines corrigées, ce qui produirait un approvisionnement continu en cellules T régulatrices tout au long de la vie.
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