Selon les chercheurs de l'University of Oxford, des résultats positifs de la première étude de thérapie génique au monde portant sur une cause génétique de la cécité appelée choroïdérémie ont été rapportés dans Nature Medicine.
L'essai portait sur 14 patients recevant une seule injection dans la partie postérieure d'un virus contenant le gène manquant. À la fin de l'étude, il y avait un gain significatif de la vision dans l'ensemble du groupe de patients. En outre, sur les 12 patients qui ont reçu le traitement sans complications, 100% ont acquis ou maintenu leur vision dans les yeux traités, ce qui a duré jusqu'à 5 ans lors du dernier suivi. Pendant ce temps, seuls 25% des yeux non traités qui ont agi en tant que contrôles ont maintenu la vision. Le traitement par thérapie génique a été généralement bien toléré et il n'y avait pas de problème d'innocuité significatif.
Selon les chercheurs, la thérapie génique globale est un nouveau traitement en cours de développement dans le cadre de plusieurs essais portant sur diverses maladies. Le concept de thérapie génique est de modifier ou de corriger les maladies héréditaires au niveau de l'ADN. En cas de succès, un traitement unique pourrait avoir des effets à vie. Ces premiers résultats confortent l’idée selon laquelle une seule correction génique peut avoir des effets bénéfiques durables sur les cellules nerveuses de la rétine afin de prévenir la cécité.
La choroïdérémie est une maladie parmi un éventail de maladies oculaires héréditaires, parfois appelées «rétinite pigmentaire» et qui sont devenues la cause la plus courante de cécité incurable chez les jeunes. Les chercheurs prédisent que d’autres maladies actuellement incurables vont probablement suivre et bénéficieront de traitements de thérapie génique approuvés dans les années à venir.
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