Selon les chercheurs, la
thérapie génique s'est montrée prometteuse dans le traitement des
maladies génétiques héréditaires. Cependant, selon ces derniers, remplacer un «mauvais» gène par un sain est
souvent une solution de courte durée. Le gène de remplacement sain fonctionnerait pendant quelques semaines seulement.
Or, une étude menée par Washington University School of Medicine à St. Louis publiée dans Gene Therapy révèle que les chercheurs aurait combiné l'outil d'édition de gène CRISPR avec un virus désactivé pour
délivrer un gène sain à un endroit précis dans le corps des souris
vivantes. Les chercheurs ont démontré que le gène inséré est
resté correctement activé chez la souris pendant au moins six mois. La durée typique pour ce type d'expression génique est de quatre à six semaines, selon les chercheurs. Les chercheurs ont terminé l'expérience au bout de six mois pour
étudier les souris, mais croient que la durée de l'expression
génétique soutenue était équivalente à une fixation qui durerait toute
la durée de vie des souris.
Selon les chercheurs, les scientifiques ont étudié les virus pour son potentiel à livrer des gènes directement dans les cellules. Pour accomplir la thérapie génique, ces derniers ont exploité
cette fonction des virus, les rendant inoffensifs et leur permettant à
la place de fournir des gènes sains pour contrer la maladie. Les chercheurs citent l'exemple où les patients hémophiles n'ont pas de gène qui orchestre la
coagulation sanguine, ce qui les expose à un risque élevé de saignement
dangereux. Une
étude récente de 10 patients a montré qu'un virus (sans CRISPR) a
réussi à délivrer le gène manquant et aider à atténuer les symptômes des
patients. Cependant, es scientifiques n'ont aucun contrôle sur l'endroit où le virus
insère le gène dans le code de l'ADN de la cellule, ce qui augmente le
risque de mutations indésirables.
Selon les chercheurs, la technologie d'édition de gènes CRISPR est une méthode précise pour éditer
le génome. Les
scientifiques disent à CRISPR quelle combinaison de «lettres» d'ADN
chercher dans une cellule et quelle séquence d'ADN les remplacer ou
insérer dans cet endroit. Le défi avec CRISPR est de le livrer au bon endroit à l'intérieur du corps.
S'appuyant
sur leur propre travail et celui d'autres groupes, les chercheurs
ont combiné des méthodes de livraison virale avec CRISPR pour surmonter
les limites des deux techniques. Les chercheurs utilisent l'adénovirus comme véhicule de livraison et
CRISPR comme navigateur et éditeur une fois qu'il y arrive, en insérant
le gène souhaitable dans une partie du génome qui est peu susceptible de
causer des problèmes.
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