vendredi 16 mars 2018

Les déficits sociaux de l'autisme pourraient être inversés par un médicament anticancéreux

Selon une étude menée par l'University at Buffalo publiée dans Nature Neuroscience, il peut être possible d'utiliser un seul composé pour soulager les symptômes comportementaux en ciblant des ensembles de gènes impliqués dans la maladie. L'étude a a démontré qu'un bref traitement avec une très faible dose de romidepsine rétablissait durablement les déficits sociaux dans les modèles animaux atteints d'autisme.

Le traitement de trois jours a inversé les déficits sociaux chez les souris déficientes en un gène appelé Shank 3, un facteur de risque important pour les TSA. Cet effet a duré trois semaines, s'étendant de la période juvénile à la fin de l'adolescence, un stade de développement critique pour les compétences sociales et de communication. Cela équivaut à plusieurs années chez l'homme, suggérant que les effets d'un traitement similaire pourraient être durables. Les chercheurs mentionnent avoir découvert un petit composé moléculaire qui montre un effet profond et prolongé sur les déficits sociaux semblables à l'autisme sans effets secondaires évidents, alors que de nombreux composés actuellement utilisés pour traiter une variété de maladies psychiatriques n'ont pas démontré l'efficacité thérapeutique de ce symptôme fondamental chez l'autisme.

L'étude s'appuie sur ses recherches antérieures de 2015 qui aurait révélé comment la perte de Shank 3 perturbait les communications neuronales en affectant la fonction du récepteur NMDA (n-méthyl-D-aspartate), un acteur critique dans la régulation de la cognition et de l'émotion. aux déficits de la préférence sociale qui sont communs dans les TSA. Pour la nouvelle étude, les chercheurs ont découvert qu'ils pouvaient inverser ces déficits sociaux avec une très faible dose de romidepsine qui, selon eux, restaure l'expression et la fonction des gènes en utilisant un mécanisme épigénétique où les changements génétiques sont causés par des influences autres que les séquences d'ADN. Les chercheurs ont noté que les études de génétique humaine ont suggéré que les anomalies épigénétiques jouent probablement un rôle majeur dans les TSA. 

Selon les chercheurs, la plupart des mutations dans les TSA résultent de facteurs de remodelage de la chromatine,  impliqués dans le changement dynamique de la structure de la chromatine,  soit le complexe du matériel génétique dans le noyau cellulaire qui se condense en chromosomes. Selon ces derniers, le chevauchement important des gènes de risque pour l'autisme et le cancer, dont beaucoup sont des facteurs de remodelage de la chromatine, soutient l'idée de réutiliser les médicaments épigénétiques utilisés dans le traitement du cancer comme traitements ciblés de l'autisme. 

Les chercheurs mentionnent que l'autisme implique la perte de tant de gènes. Afin de sauver les déficits sociaux, un composé doit affecter un certain nombre de gènes impliqués dans la communication neuronale. Les chercheurs ont modifié les protéines appelées histones aidant à organiser le matériel génétique dans le noyau afin que l'expression des gènes puisse être régulée. Puisque de nombreux gènes sont altérés dans l'autisme, les chercheurs savaient qu'un modificateur d'histone pourrait être efficace. Plus concrètement, les chercheurs se sont intéressés à l'histone désacétylase (HDAC), une famille de modificateurs d'histones qui sont impliqués de manière critique dans le remodelage de la structure de la chromatine et dans la régulation transcriptionnelle des gènes ciblés.

Les chercheurs mentionnent que dans le modèle de l'autisme, HDAC2 est anormalement élevé, ce qui rend la chromatine dans le noyau très serré, empêchant le matériel génétique d'accéder à la machinerie transcriptionnelle, il doit être exprim. Une fois que HDAC2 est surexprimé, il diminue les gènes qui ne devraient pas être supprimés, et conduit à des changements de comportement, tels que les déficits sociaux comme l'autisme. La drogue anti-cancer romidepsin, un inhibiteur HDAC très puissant, a diminué les effets de HDAC2, permettant aux gènes impliqués dans la signalisation neuronale à s'exprimer normalement.

Les chercheurs soulignent que l'inhibiteur d'HDAC libère la chromatine densément tassée de sorte que la machinerie transcriptionnelle accède à la zone de promoteur des gènes Les chercheurs ont découvert que la romidepsine restituait la majorité des plus de 200 gènes supprimés. modèle animal autiste qu'ils ont utilisé.

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